Lorsque l'on se procure un médicament, on lit souvent la notice explicative qui se trouve dans l'emballage. On est donc renseigné sur l'efficacité de la substance dans une indication particulière et ses effets primaires... ainsi que secondaires.

Il existe parfois des notices invisibles: l'utilisation des médicaments dans un cadre encore non reconnu par les autorités, plus couramment appelée «off-label use» aux Etats-Unis, traduit par «emploi non conforme».

On qualifie d'emploi non conforme: 1) l'administration d'un médicament pour une pathologie dans lequel il n'est pas homologué; 2) l'administration d'une dose différente ou à une fréquence différente de celle qui est prescrite; 3) l'utilisation pédiatrique d'un médicament pour adulte.

Ces utilisations représentent 20% des ordonnances américaines et probablement un nombre similaire en Europe. Environ 75% de ces ordonnances n'ont pas de base scientifique. En effet, la science derrière ces prescriptions peut varier des études cliniques sérieuses à des preuves anecdotiques sans base réelle.

Avant de juger, il faut connaître la qualité, la quantité et la crédibilité des preuves pour une utilisation à moindre risque. Une fois homologuée, la substance est prescrite par les médecins sans qu'un contrôle ne soit effectué. Il est ainsi laissé au praticien la liberté d'évaluer la situation du patient et le médicament qui lui convient. Dans le cas des emplois non conformes, assiste-t-on à de l'expérimentation humaine non contrôlée? Est-ce vraiment pour le bien du patient? Seuls les cas problématiques viennent à la connaissance du public, il est donc difficile de porter un jugement.

N'oublions pas que les extensions d'indications requièrent des sociétés pharmaceutiques des essais cliniques à large échelle. Ceux-ci sont très onéreux et les sociétés ne jugent parfois pas opportun d'entamer de telles recherches si le potentiel est faible.

Selon une récente étude américaine, les utilisations «off» les plus fréquentes concernaient la cardiologie, l'épilepsie et l'asthme, mais aussi l'oncologie. Le Botox, fabriqué par Allergan, est l'exemple le plus connu. En effet, ce produit (toxine botulique) est utilisé dans le traitement de conditions graves (blépharosmasme, dystonie cervicale, transpiration excessive et strabisme). Maintenant homologué dans le domaine cosmétique, il a longtemps été employé de manière «off».

Bien qu'il existe des risques notables sur une utilisation non contrôlée des médicaments, les sociétés pharmaceutiques en profitent directement. La majorité de l'information se transmet de bouche à oreille, lors de conférences médicales, par le biais de revues spécialisées et même parfois par... les représentants médicaux des sociétés... Il arrive aussi que les médecins anticipent la commercialisation d'un médicament déjà disponible dans le traitement d'une autre pathologie.

Les emplois non conformes sont donc à considérer comme un vrai potentiel lors de l'analyse d'une société pharmaceutique, car les ventes qui en sont dérivées sont souvent non négligeables.