C’est une découverte majeure, mais elle ne profitera qu’à un petit nombre de patients. La biotech hollandaise UniQure a obtenu de l’European Medicines Agency l’autorisation de commercialiser le Glybera, après avoir initialement essuyé un refus. Il s’agit du premier traitement génique d’une maladie héréditaire très rare, en l’occurrence la déficience en lipoprotéine lipase. Les patients souffrant de cette maladie sont victimes de pancréatites aiguës en dépit d’un régime très pauvre en graisse. La thérapie proposée consiste à réparer les gènes touchés, par l’insertion d’un ADN sain.

L’autorisation du Glybera constitue un succès de la politique européenne sur les médicaments orphelins, ces molécules réservées aux maladies dites rares. Celles-ci sont qualifiées ainsi lorsqu’elles affectent moins de cinq patients sur 10 000 personnes.

Au total, 350 millions de personnes seraient affectées par une «maladie rare» dans le monde, selon l’Eucerd (Comité d’experts maladies rares de l’Union européenne), cité par le Financial Times.

Afin d’inciter les laboratoires à ne pas réduire leur effort d’innovation en faveur de traitements sur mesure, réservés à un très petit nombre de patients, il a été décidé de leur offrir l’exclusivité des droits durant dix ans. La nouvelle réglementation a produit ses effets. Actuellement, 70 médicaments orphelins ont été approuvés en Europe.

Le débat porte toutefois sur le prix de ces médicaments orphelins et sur leur remboursement. Le prix oscille souvent entre 100 000 et 400 000 euros par an. A un coût de 1,25 million d’euros par patient, le Glybera sera le médicament le plus cher de la planète, assure le Financial Times. Le patron de la biotech UniQure, Jörn Aldag, entend proposer un système correspondant à un versement de 250 000 euros par an pour cinq ans.

Un nouveau marché

Ce succès biotech et la longue période d’exclusivité des droits de commercialisation qui lui est associée pourraient amener les grands groupes pharmaceutiques à investir davantage dans ce secteur. «Auparavant, la plupart des groupes pensaient qu’il n’était pas possible de gagner de l’argent avec ces médicaments. Maintenant, on réalise qu’un modèle d’affaires existe bel et bien», a déclaré David Meeker, directeur général de Genzyme, au FT. Le rachat de Genzyme par Sanofi, pour 20 milliards de dollars, en est un bon indicateur. Mais tout le monde n’est pas convaincu. «Nous disposons de deux médicaments dans ce secteur, et n’entendons pas modifier notre stratégie», a déclaré à la presse Severin Schwan, président de la direction de Roche, lors de la présentation du résultat semestriel.

Selon Thomas Cueni, secrétaire général d’Interpharma, «en Suisse, il nous manque un plan national pour les maladies orphelines et, en plus, les patients souffrent notamment à cause de la lenteur des procédures. L’autre groupe suisse, Novartis, a très tôt été important dans ce secteur puisqu’il est le père de Gleevec, actif contre une forme de leucémie. D’ailleurs, l’oncologie promet d’être un secteur clé pour les produits sur mesure.