C’est une maladie héréditaire. L’amyotrophie spinale provoque une atrophie des muscles, qui selon sa forme peut s’avérer mortelle chez les enfants. Un traitement existe, sous forme de thérapie génique. Mais deux conditions doivent être réunies pour son succès: il faut l’administrer aux bébés avant leurs 2 ans; et réunir les plus de 2,2 millions de dollars qu’il coûte. Si Novartis bat tous les pronostics sur ses résultats trimestriels publiés mardi, c’est en partie grâce à ce traitement, le Zolgensma, considéré comme le médicament le plus cher du monde.