Les avancées concrètes sont suffisamment rares dans le domaine de la thérapie génique pour ne pas signaler quand cette dernière porte ses fruits. Les progrès réalisés par une équipe italienne concernent ici une maladie génétique dégénérative touchant les très jeunes enfants, appelée syndrome de Hurler, dont les résultats ont été publiés le 18 novembre dans The New England Journal of Medicine.