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Afin de prévenir ces saignements, les patients hémophiles sont généralement traités de façon préventive en leur administrant directement les protéines coagulantes qui leur manquent à cause de gènes défectueux. Mais un nombre conséquent de patients développent des anticorps «inhibiteurs» contre ces protéines, ce qui empêche de leur donner des traitements préventifs. Ils en sont donc réduits à être traités ponctuellement lors de leurs épisodes de saignements.
Des traitements préventifs
Depuis plusieurs années, la recherche se penche sur une autre piste thérapeutique: des traitements préventifs qui, au lieu de remplacer directement les protéines coagulantes, cherchent à obtenir le même résultat en diminuant l'action anticoagulante de certaines cellules.
C'est le cas du fitusiran de Sanofi ainsi qu'une autre molécule, développée par Roche, l'emicizumab, qui est déjà approuvée aux Etats-Unis et dans l'Union européenne (UE) contre la principale forme d'hémophilie, dite de type A.
Mais une autre forme d'hémophilie, de type B, ne dispose toujours pas de traitement préventif pour les patients qui ont développé des anticorps inhibiteurs.
Risque d'effets secondaires
Selon l'étude du Lancet, réalisée sur une quarantaine de patients comparés à une vingtaine sans aucun traitement préventif, le fitusiran a, lui, réduit drastiquement les épisodes de saignements pour les deux types d'hémophilie.
Ce traitement est donc en mesure de changer la donne mais comporte encore de «nombreuses inconnues», ont souligné dans le même numéro du Lancet des chercheurs indépendants de l'étude, dont l'hématologue Flora Peyvandi. Ils s'interrogent surtout sur les effets secondaires du fitusiran. Sur la quarantaine de patients traités, une dizaine ont observé une concentration anormale d'une enzyme caractéristique de graves problèmes au foie.
Surtout, deux patients ont connu des épisodes thromboemboliques, c'est-à-dire la formation de caillots qui entravent la circulation sanguine. «Le risque potentiel de thrombose (...) doit être éclairci», ont prévenu Flora Peyvandi et ses collègues.