Un très grand nombre de maladies humaines sont dues à la disparition de certaines cellules spécialisées. Dans la maladie d'Alzheimer ou de Parkinson, ce sont des neurones qui disparaissent peu à peu. Le diabète de type II est dû à la destruction des cellules productrices d'insuline. La mort d'un grand nombre de cellules musculaires du cœur conduit à l'insuffisance cardiaque. Le rêve de la recherche sur les cellules souches, c'est de parvenir à cultiver des cellules susceptibles d'être injectées dans les tissus déficients, et capables de prendre en charge les fonctions perdues. Les cellules de l'embryon – lorsqu'il n'est encore qu'un amas de cellules identiques – sont des candidates idéales. Elles sont en effet encore capables de se spécialiser dans tous les types de cellules de l'organisme (on les dit «pluripotentes»), selon l'environnement dans lequel elles sont placées. Autre faculté des cellules souches: leur capacité à se reproduire théoriquement à l'infini. Ainsi, une seule cellule prélevée sur un embryon, placée dans des conditions de culture idéales, peut donner naissance à de grandes quantités de cellules filles (une «lignée»), donc beaucoup de matériel biologique pour la greffe. Chez l'adulte, des cellules très rares, isolées ces dernières années, semblent dotées de propriétés semblables, sans poser les mêmes problèmes éthiques. Des travaux récents font cependant douter des facultés de ces «cellules souches adultes» (LT du 6 septembre 2002). Beaucoup de chercheurs souhaitent, dans l'état actuel des connaissances, pouvoir poursuivre parallèlement les deux approches, susceptibles de s'enrichir mutuellement.